El estudio Carga económica nacional de las enfermedades poco frecuentes, un esfuerzo colectivo de la comunidad de enfermedades poco frecuentes auspiciado por EveryLife Foundation for Rare Diseases, se ha publicado en la Orphanet Journal of Rare Diseases como documento de fuente abierta disponible para la comunidad.
Annie Kennedy, Directora de Políticas y Promoción de EveryLife Foundation For Rare Diseases, ofrece un resumen del estudio Carga económica nacional de enfermedades poco frecuentes durante el resumen del caucus del congreso de enfermedades poco frecuentes el 25 de febrero de 2021. Annie proporciona los antecedentes del estudio, los datos clave del mismo y el significado de estos datos en la comunidad.
Ver el resumen completo del Caucus del Congreso
Acerca del estudio
El estudio es el primero de su tipo y ofrece la evaluación más exhaustiva de la carga económica total de las enfermedades poco frecuentes en un solo año. Los resultados ayudan a garantizar que laexperiencia de la comunidad de enfermedades poco frecuentes se refleje de manera precisa en los debates públicos. Esta poderosa herramienta también puede aumentar la conciencia pública de la crisis de salud pública de las enfermedades poco frecuentes.
¿Cuál es el costo de las enfermedades poco frecuentes?
A través de esta investigación, estimamos que el costo económico de las 379 enfermedades poco frecuentes alcanzó casi $1 billón en los EE. UU. en 2019. Para generar los datos para este estudio, identificamos tanto los costos médicos directos, por medio de un análisis de los datos de reclamos, como los costos indirectos y no médicos, por medio de una encuesta (la encuesta del impacto de las enfermedades poco frecuentes) de 1,399 miembros de la comunidad de enfermedades poco frecuentes.
El estudio Carga económica nacional de las enfermedades poco frecuentes es un momento definitorio en un esfuerzo de décadas para superar los desafíos de las enfermedades poco frecuentes. Esta nueva evidencia económica puede guiar las decisiones políticas con beneficios reales y duraderos para las familias y la sociedad. Debemos actuar en base a esta.
Mark Dant
Junta Directiva de RARE Foundation (2021)
Padre de un hijo con una enfermedad poco frecuente
¿Qué impulsa los costos de las enfermedades poco frecuentes?
El estudio evaluó tres componentes de los costos para determinar la carga económica total de las enfermedades poco frecuentes.
Costos médicos directos
Ejemplos
- Atención de paciente hospitalizado o ambulatorio
- Visitas al médico
- Medicamentos recetados y su administración
- Equipo médico duradero
Los programas de seguros públicos y privados generalmente pagan a los proveedores directamente, y los pacientes son responsables de los copagos
Costos indirectos: pérdida de productividad
Ejemplos
- Jubilación forzada
- Ausentismo
- Presentismo (cuando los empleados no pueden rendir totalmente en el trabajo)
- Reducción en la participación comunitaria
Reduce el ingreso para los pacientes y cuidadores, a la vez que reduce la productividad para los empleadores, las comunidades y la sociedad
Costos no médicos y costos médicos no cubiertos
Ejemplos
- Modificaciones necesarias al hogar o el vehículo
- Costos de transporte y educación
- Cuidados diarios pagados
- Servicios médicos no cubiertos por el seguro: tratamientos experimentales, alimentos médicos, etc.
Costos de desembolso absorbidos directamente por las familias que viven con una enfermedad poco frecuente
Lo que encontramos
La carga económica de las enfermedades poco frecuentes alcanzó casi el billón de dólares en los Estados Unidos en 2019
Los costos indirectos y no médicos impulsan la carga económica de las enfermedades poco frecuentes excediendo los costos médicos directos
Costos indirectos de las enfermedades poco frecuentes: Pérdida de productividad:
$437 mil millones
La pérdida de productividad reveló una carga económica enorme en los pacientes, cuidadores y empleados
Balancear una carrera con cuidado medico es difícil. Puede que no completes todas las tareas que tu superior exija. Puede que no avances en tu posicion laboral.
Allison Bones
Madre de niño que murió de una enfermedad rara
Costos no médicos y costos médicos no cubiertos:
$111 mil millones
El estudio también determinó los costos no médicos y los costos médicos no cubiertos, que incluyen, por ejemplo, alimentos médicos, modificaciones en el hogar y transporte
Además de los costos, la investigación capturó el largo recorrido diagnóstico que enfrentan los pacientes y sus familias
Costos médicos directos de las enfermedades poco frecuentes $418 mil millones
Al analizar los costos directos, la atención hospitalaria y ambulatoria son los mayores impulsores de costos por categoría
Los desafíos financieros son abrumadores e implacables. La búsqueda de un diagnóstico o tratamiento requiere navegar por un sistema médico complejo y luchar con las compañías de seguros, todo ello mientras se intenta conservar un empleo.
Marissa Penrod
Madre de hijo con una enfermedad rara
¿Qué puede hacer?
Estos hallazgos demandan la atención de investigadores, promulgadores de políticas, proveedores de servicios de salud y empleadores. Hay una urgente necesidad de financiar la investigación, aumentar la conciencia y mejorar el acceso al diagnóstico, atención y tratamiento de las enfermedades poco frecuentes. Contacte a sus representantes electos, comparta los resultados del estudio y exija al Congreso que apruebe las importantes prioridades de asignaciones para enfermedades poco frecuentes que impulsarían la investigación y el desarrollo de terapias críticas de las enfermedades poco frecuentes en los Institutos Nacionales de Salud, los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades y la Administración de Alimentos y Medicamentos.
Haga oír su voz: participe, comparta su historia e involúcrese en la promoción.
Cobertura de prensa
Colaboradores en el estudio
Un agradecimiento especial a la comunidad de enfermedades poco frecuentes, al equipo del estudio y a los patrocinadores del estudio
GRUPO ASESOR TÉCNICO
Annie Kennedy
Directora de Políticas y Promoción
EveryLife Foundation for Rare Diseases
Anne Pariser, MD
Directora, Oficina de Investigación de enfermedades poco frecuentes
National Center for Advancing Translational Sciences, NIH
Elisabeth M. Oehrlein, PhD
Directora sénior, Investigación y Programas
Consejo Nacional de Salud
Christina Hartman
Directora sénior de Promoción
The Assistance Fund
Kathleen Stratton
Academias Nacionales de Ciencias,
Ingeniería y Medicina (NASEM)
Steve Silvestri
Director, Asuntos Gubernamentales
Neurocrine Biosciences Inc.
COLABORADORES EXPERTOS
Dac-Trung Nguyen
Científico de planta, División de Innovación Preclínica
National Center for Advancing Translational Sciences, NIH
Qian Zhu
Científico de planta, División de Innovación Preclínica
National Center for Advancing Translational Sciences, NIH
Eric Sid
Funcionario del programa, Oficina de Res. de Enfermedades poco frecuentes
National Center for Advancing Translational Sciences, NIH
FINANCIAMIENTO DEL ESTUDIO PROPORCIONADO POR
- Alexion Pharmaceuticals
- Amicus Therapeutics
- Argenx US, Inc.
- AVROBIO
- Chiesi Global Rare Diseases
- Enzyvant Therapeutics
- Genentech
- Mallinckrodt Pharmaceuticals
- PhRMA
- Pfizer Inc.
- REGENXBIO Inc.
- Sanofi Genzyme
- Sarepta Therapeutics
- Spark Therapeutics
- Travere Therapeutics
PERSONAL DEL PROYECTO DE LEWIN GROUP
Grace Yang, MPA, MA
Vicepresidenta
Inna Cintina, PhD
Asesora sénior
Matt Zhou, BS
Asesor de investigación
Daniel Emont, MPH
Asesor de investigación
Janice Lin, BS
Asesora
Samuel Kallman, BA, BS
Asesor de investigación
PERSONAL DEL PROYECTO DE THE EVERYLIFE FOUNDATION
Annie Kennedy, BS
Directora de Políticas y Promoción
Julia Jenkins, BA
Directora Ejecutiva
Jamie Sullivan, MPH
Directora de Políticas
GRUPO ASESOR DE DEFENSA LEGISLATIVA DE ENFERMEDADES POCO FRECUENTES
Allison Bones
Presidenta y Directora Ejecutiva
T.E.A.M. 4 Travis
Madre de un hijo víctima de una enfermedad poco frecuente
Lisa Deck
Miembro de la Junta
MoyaMoya Foundation
Living with a rare disease
Mackenzie Flynn
Recién graduado
Universidad George Washington
Living with a rare disease
Andre Marcel Harris
Interno legislativo
Congreso de Texas
Living with a rare disease
Kathi Luis
Directora de Proyectos Especiales
Defensa de pacientes,
Amyloidosis Foundation
Tonya Prince
Presidenta
Sickle Cell Assoc. of Houston
Madre de una hija con una enfermedad poco frecuente
Marissa Penrod
Fundadora
Team Joseph
Madre de un hijo con una enfermedad poco frecuente
Steve Smith
Presidente de Defensa de pacientes
WCG Clinical
Padre de un hijo con una enfermedad poco frecuente
Sarah Tompkins
Fundadora
EDS Northwest
Living with a rare disease
Marc Yale
Entrenador de Salud de Pares
Pemphigus Pemphigoid Foundation
Living with a rare disease
APOYO EN COMUNICACIONES PROPORCIONADO POR
SmithSolve
